Chiesi abbandona la ricerca genetica: stop a Glybera, il farmaco più costoso al mondo e a collaborazione con UniQure

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Dopo 4 anni, Chiesi Farmaceutici interrompe la ricerca e produzione del farmaco Glybera, nell’ambito della terapia genetica. Il farmaco era stato comprato dalla Uniqure da parte della parmigiana Chiesi, che aveva quindi ricevuto i diritti di commercializzazione in esclusiva nell’UE dopo un investimento di 31 milioni di euro.

Glybera è il primo farmaco che modifica il Dna trovando una soluzione clinica nei pazienti con deficit familiare di lipasi lipoproteica, una malattia rara (affligge un individuo su circa un milione) che impedisce una normale gestione dei grassi ingeriti, provocando attacchi di pancreatite e in molti pazienti determina l’insorgenza precoce di diabete e di complicanze cardiovascolari. Il prezzo tuttavia è proibitivo: 1 milione di euro a trattamento. Secondo quanto dichiarato da uniQure, ogni flaccone del nuovo farmaco costa circa 59mila dollari e per una terapia occorrono fino a 21 flacconi.

Il farmaco non ha ricevuto un riscontro positivo dal mercato: dalla prima approvazione in Europa, solo un paziente è stato trattato commercialmente. Così, il prodotto è stato ritirato dal mercato quest’anno. Chiesi ha deciso di interrompere questa collaborazione di ricerca con Uniqure abbandonando un settore a quanto pare non creditizio e dagli alti costi. Glybera, il farmaco più costoso al mondo, non verrà più prodotto a partire dal prossimo ottobre. Gli studi genetici stanno facendo importanti scoperto dagli anni ’70 ma ancora nessun farmaco è disponibile in commercio ma sono per lo più in via sperimentale, Glybera era tra i primi e il suo arrivo sul mercato era stato salutato come la svolta verso la messa a disposizione di terapie efficaci contro malattie rarissime per le quali non esistono ancora trattamenti specifici.

 

Parte degli investimenti di Chiesi, 14 milioni, erano stati indirizzati nella ricerca per altri farmaci per la terapia genetica dell’emofilia B svolte dalla società olandese Uniqure che ora si prenderà in carico tutti i prossimi costi di sviluppo del proprio programma di emofilia B, inclusi i 3 milioni di dollari circa di spese nel 2017. Nel motivare la decisione del gruppo italiano, il ceo di ChiesiUgo Di Francesco, ha parlato di non meglio specificati “cambiamenti recenti nelle priorità strategiche” dell’azienda. “Riprendendoci i diritti del nostro programma, che ha dimostrato significativi benefici clinici per i pazienti con emofilia B, crediamo che Uniqure si posiziona meglio per accelerare il proprio programma globale di sviluppo clinico, massimizzare il ritorno per gli azionisti sulla nostra pipeline e sfruttare le nuove potenziali opportunità del programma”, ha detto il ceo di Uniqure, Matthew Kapusta.

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